CHMP: meeting highlights del 24-27 febbraio 2025

L’EMA ha pubblicato le raccomandazioni adottate nella riunione del 24-27 febbraio dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP).

Fra le azioni più significative si segnalano le raccomandazioni per l’approvazione di quattro nuovi farmaci, l’estensione delle indicazioni terapeutiche per sedici farmaci e alcuni provvedimenti conseguenti al riesame delle documentazioni di alcuni altri farmaci.
In particolare, il CHMP ha raccomandato l’approvazione dei sottonotati prodotti:

• Deqsiga (immunoglobulina umana normale), destinato alla terapia sostitutiva in persone con immunodeficienze primarie o secondarie e immunomodulazione in persone con determinate malattie autoimmuni;
• Lynozyfic (linvoseltamab) raccomandato, sotto condizioni, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario;
• il farmaco orfano Vyjuvek (beremagene geperpavec) per il trattamento delle ferite in pazienti di tutte le età affetti da epidermolisi bollosa distrofica, una malattia genetica grave e ultra-rara;
• il farmaco generico Trabectedin Accord (trabectedin), per il trattamento del sarcoma avanzato dei tessuti molli e del carcinoma ovarico platino sensibile recidivante.

Il Comitato ha raccomandato di estendere l’indicazione terapeutica di due medicinali per la fibrosi cistica, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), per includere il loro uso in associazione in pazienti di età pari o superiore a due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) della fibrosi cistica.
Il CHMP ha inoltre adottato un'estensione dell’indicazione esistente del vaccino contro la chikungunya Ixchiq (vaccino contro la chikungunya (vivo)) per includere l'immunizzazione attiva degli adolescenti a partire dai 12 anni di età.
Il farmaco orfano Fabhalta (iptacopan) ha ricevuto un parere positivo per un'estensione dell’indicazione per il trattamento di pazienti adulti affetti da glomerulopatia del complemento 3, una malattia renale ultra-rara che in precedenza non presentava opzioni terapeutiche.
Il Comitato ha raccomandato altre 12 estensioni di indicazione per i medicinali già autorizzati nell'UE: Abrysvo, Calquence, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra , Tremfya e i farmaci orfani Columvi , Prevymis e Darzalex.
Dopo un riesame del suo parere iniziale su richiesta del richiedente, il CHMP ha confermato la sua raccomandazione iniziale positiva per un'estensione dell'indicazione per Pembrolizumab ai pazienti affetti da mesotelioma pleurico maligno non epitelioide non resecabile.
A seguito di un nuovo esame, il CHMP ha inoltre confermato la raccomandazione iniziale di rifiutare l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco orfano Kizfizo (temozolomide), un medicinale destinato al trattamento del neuroblastoma.

Le domande di autorizzazione all’immissione in commercio iniziale per due medicinali sono state ritirate:

• Pelgraz Pediatrico (pegfilgrastim) è stato progettato per trattare la neutropenia e prevenire la neutropenia febbrile nei bambini affetti da cancro;
• Rilonacept FGK Representative Service GmbH (rilonacept) farmaco orfano progettato per il trattamento di adulti e bambini a partire dai 12 anni di età con pericardite idiopatica che continua a ripresentarsi.

La richiesta di estendere l’indicazione terapeutica di Dupilumab nel trattamento dell'orticaria cronica spontanea da moderata a grave (rash pruriginoso) negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni è stata ritirata.
Il titolare all’immissione in commercio per Bimervax [vaccino anti COVID-19 (ricombinante, adiuvato)] ha ritirato la domanda per includere una versione adattata mirata al ceppo JN.1 di SARS CoV-2, il virus che causa la COVID-19.
Il CHMP ha concluso che non occorre aggiornare il suo parere, espresso nel novembre 2024, che raccomanda l’autorizzazione all’immissione in commercio di Leqembi (lecanemab).
Il CHMP ha infine adottato un parere positivo che approva le modifiche al processo di produzione di Champix (vareniclina), un medicinale utilizzato negli adulti per aiutarli a smettere di fumare. Queste modifiche garantiscono che la presenza di un'impurità nitrosamminica rimanga al di sotto del limite di assunzione accettabile durante la produzione e per tutta la durata di conservazione del prodotto.

Per maggiori informazioni:

Agenda of the CHMP meeting 24-27 February 2025

First topical gene therapy treatment for dystrophic epidermolysis bullosa

Combination of cystic fibrosis medicines to treat patients with rare mutations

Fonte: www.ema.europa.eu

Ugo Caroselli

farmacista, redazione SifoWeb