FDA: primo farmaco per l'ipofosfatemia legata all'X
Lo scorso 17 aprile l’FDA ha approvato il burosumab, primo farmaco per il trattamento, sia nei pazienti adulti sia nei pazienti pediatrici aventi un’età pari o superiore ad un anno, dell’ipofosfatemia correlata al cromosoma X. Il burosumab è un anticorpo monoclonale diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23.
L’ipofosfatemia linked-X è una forma estremamente rara di rachitismo dovuto a fattori di natura genetica. Attualmente tale patologia negli USA colpisce all’incirca 3000 bambini e 12.000 adulti. Gli individui affetti da tale patologia presentano l’ormone FGF23, deposto alla regolazione dell’escrezione renale del fosforo, in maggiore quantità rispetto agli individui sani, motivo per cui tali individui elimineranno una maggiore quantità di fosforo dal loro organismo mediante le urine e conseguentemente avranno dei livelli ematici di fosforo bassissimi.
Il 17 aprile 2018 l‘FDA ha approvato l’impiego del burosumab per il trattamento dell’ ipofosfatemia correlata al cromosoma X. Dai trials clinici condotti infatti è emerso che tale p.a. consente il raggiungimento di livelli ematici normali di fosforo sia nei pazienti adulti sia in quelli pediatrici. Nello specifico il burosumab ha consentito il raggiungimento del target terapeutico sia nel 94% dei pazienti adulti trattati con tale p.a. una sola volta al mese sia in tutti i pazienti pediatrici trattati con tale principio attivo ogni due settimane. Il burosumab è un anticorpo monoclonale di natura umanizzata in grado di legarsi in modo selettivo all’ormone fosfaturico FGF23, inibendone l’eccessiva attività biologica.
Per ulteriori informazioni:
FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia
Fonte: www.fda.gov
Maria Pappalardo
redazione SIFOweb