AIFA approva la rimborsabilità di voretigene napavorvec

 

AIFA ha approvato la rimborsabilità di voretigene napavorvec, la terapia genica indicata per i pazienti con distrofia retinica ereditaria caratterizzata dalla mutazione del gene  RPE65, con attivazione del Registro web e pubblicazione schede di monitoraggio.

È arrivata l’approvazione di AIFA per la rimborsabilità di Luxturna™ (voretigene neparvovec), indicata per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65 (Determina AIFA nella GU n.6 del 09.01.2021).

Queste mutazioni impediscono di produrre una proteina necessaria per la visione e quindi portano alla perdita della vista e conseguente cecità.

 Nel corso di un’operazione chirurgica il medico inietta sotto la retina del paziente un virus inattivato che veicola nelle cellule difettose il gene RPE65 non mutato, che produce quindi una proteina funzionante.

Si tratta di una terapia genica innovativa per cui è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi non oncologici (Legge n. 232 dell’11 dicembre 2016).

Per maggiori informazioni:
Registro Luxturna - Attivazione web e pubblicazione schede di monitoraggio

Fonte: www.aifa.gov.it

Michela Pucatti
Redazione Sifoweb