Autorizzata in Europa la prima CAR-T per il mieloma multiplo
La Commissione Europea ha approvato idecabtagene vicleucel (Abecma), terapia a base di cellule CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM).
Delle quattro terapie CAR-T per cui la CE ha acceso il semaforo verde commercio, quest’ultima è l’unica diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), la proteina diffusamente espressa sulle cellule tumorali del mieloma multiplo.
Idecabtagene vicleucel (o ide-cel, per semplicità) è stata autorizzata per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario, che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti linee di terapia, tra cui un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo monoclonale anti-CD38 e siano incorsi nella progressione di malattia al termine dell’ultimo trattamento.
Ide-cel è diretta contro l’antigene BCMA che si trova sulla superficie delle cellule tumorali: il riconoscimento e il legame con BCMA porta alla proliferazione delle cellule CAR-T che quindi possono attaccare ed uccidere le cellule tumorali su cui tale antigene è espresso.
Si tratta di una terapia che viene somministrata con una singola infusione per via endovenosa e si basa sulla manipolazione genetica dei globuli bianchi del paziente stesso.
L’autorizzazione da parte degli enti regolatori si è basata sui risultati ottenuti nel corso degli studi clinici. In particolare, i dati di efficacia di ide-cel provengono dallo studio multicentrico di Fase II KarMMa, condotto nel Nord-America e in Europa, che ha visto l’arruolamento di oltre 100 pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario ad almeno tre delle precedenti terapie sopracitate. Dopo esser stati sottoposti a chemioterapia linfodepletiva essi sono stati trattati con una singola infusione di ide-cel e il tasso di risposta globale registrato dai ricercatori è stato del 73%. Il 33% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa e le risposte sono state rapide (il tempo mediano di risposta è stato di 30 giorni) e durature (la durata mediana della risposta è stata di 10,6 mesi e 23 per coloro che hanno raggiunto una risposta completa), con un buon profilo di sicurezza.
Ide-cel ha ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata secondo lo schema PRIME dell’Agenzia Europea dei Medicinali. Tale autorizzazione è inizialmente valida per un anno, ma può essere estesa o convertita nell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio completa, dietro presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma.
LE TERAPIE AVANZATE IN EUROPA E IN ITALIA
Fonte: www.osservatorioterapieavanzate.it
Redazione SIFOweb