AIFA: Modifica Registro ZOLGENSMA

Si informano gli utenti dei registri dei farmaci sottoposti a monitoraggio che, a partire dal 24 novembre 2021, è stata apportata una modifica al funzionamento del registro Zolgensma.

Si informano gli utenti dei registri dei farmaci sottoposti a monitoraggio che, a partire dal 24 novembre 2021, è stata apportata una modifica al funzionamento del registro Zolgensma dedicato al monitoraggio della seguente indicazione terapeutica rimborsata dall’SSN:

Zolgensma è rimborsato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:con diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio dei sintomi nei primi 6 mesi di vita, oppurecon diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)

Nello specifico la modifica riguarda l’estensione del controllo temporale, attualmente previsto solo in caso di "follow-up regolare", per l’inserimento della scheda di Fine Trattamento (FT) e le successive Rivalutazioni (RIV post-FT) anche in caso di “perso al follow up”.

Pertanto, anche in caso di un paziente “perso al follow up”, la relativa scheda di Fine Trattamento dovrà essere inserita a 365 giorni con una finestra temporale di -30gg - +7 gg rispetto alla data di prima dispensazione (DF1) e le Rivalutazioni post FT dovranno essere inserite a 730/1095/1460 gg (-30gg - +7gg) dalla data della DF1.

 

Fonte: www.aifa.gov.it

Redazione Sifoweb