Sindrome di Alagille: parere positivo del CHMP per maralixibat
Il CHMP ha adottato un parere positivo in merito all’impiego di maralixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) dai due mesi di età.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo in merito all’impiego di maralixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) dai due mesi di età.
La ALGS è una malattia genetica rara causata da anomalie nei dotti biliari che possono portare a una malattia epatica progressiva. I dotti biliari malformati o di dimensioni ridotte causano la ritenzione degli acidi biliari nel fegato, con conseguente colestasi e, in ultima istanza, infiammazione e danno epatico che compromettono il funzionamento dell’organo. La colestasi nell’ALGS determina un prurito debilitante con un impatto così profondo sulla qualità della vita da costituire una importante indicazione per il trapianto di fegato.
Il parere positivo del CHMP su maralixibat si basa sui dati dello studio pivotale ICONIC, che ha raccolto dati per oltre cinque anni nel quadro del programma di sviluppo clinico del farmaco, generando un solido corpus di evidenze nei pazienti ALGS. I dati di ICONIC hanno dimostrato una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del prurito rispetto al placebo, oltre ad una significativa riduzione dei livelli sierici di acidi biliari; entrambi i risultati sono stati mantenuti nel corso dei diversi anni di trattamento. La scheda tecnica proposta per il farmaco riporta anche una riduzione nella gravità degli xantomi.
L’approvazione ufficiale di maralixibat da parte della Commissione Europea è attesa nel quarto trimestre di quest’anno. Se approvato, questo farmaco sarebbe il primo e unico trattamento autorizzato in Europa nella gestione della sindrome di Alagille.
Fonte:www.osservatoriomalattierare.it
Redattore Sifoweb