Fibrodisplasia ossificante progressiva: FDA approva palovarotene
FDA ha approvato il farmaco palovarotene in pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e 10 anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).
L'approvazione di palovarotene da parte della FDA si basa sui risultati di efficacia e sicurezza ottenuti dal farmaco nello studio di Fase III MOVE. I dati a 18 mesi della sperimentazione, pubblicati sul Journal of Bone and Mineral Research, sono relativi a 107 pazienti con FOP (il 12% del numero stimato di individui in tutto il mondo che vivono con la patologia) che hanno ricevuto palovarotene orale, confrontati con la popolazione di pazienti inclusi nello studio di Ipsen “FOP Natural History”, che aveva l’obiettivo di approfondire l’evoluzione naturale della malattia in pazienti non sottoposti ad alcun trattamento oltre alle terapie di supporto standard. I risultati dello studio MOVE hanno dimostrato che palovarotene riduce efficacemente il volume delle ossificazioni eterotopiche, su base annua, rispetto alle terapie di supporto standard (riduzione del 54% con il modello lineare ponderato ad effetto misto). La sperimentazione ha anche dimostrato che palovarotene ha un profilo di sicurezza ben caratterizzato, con eventi avversi in linea con la classe sistemica dei retinoidi. Le più comuni reazioni avverse emergenti dal trattamento riportate nello studio MOVE sono state eventi mucocutanei (come secchezza cutanea, secchezza delle labbra, alopecia, eruzione cutanea e prurito) ed eventi muscoloscheletrici (come artralgia e chiusura prematura della placca di accrescimento nei bambini piccoli).
Palovarotene è un medicinale orale con particolare selettività per il sottotipo gamma dei recettori dell'acido retinoico, un importante regolatore dello sviluppo scheletrico e della formazione di osso ectopico nella via di segnalazione dei retinoidi. Il farmaco è stato sviluppato per mediare le interazioni tra recettori, fattori di crescita e proteine all'interno della via di segnalazione dei retinoidi allo scopo di ridurre la formazione anomala di nuovo tessuto osseo nella FOP. Il dosaggio raccomandato di palovarotene include una dose giornaliera di 5 mg (o equivalente in base al peso per i pazienti pediatrici di età inferiore a 14 anni), che può essere modificata/aumentata in caso di riacutizzazione.
Palovarotene ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano e di “terapia fortemente innovativa” (Breakthrough Therapy) per il trattamento della FOP. Nel luglio 2023, la Commissione Europea non ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di palovarotene in Europa.
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Redazione SIFOweb