CHMP: meeting highlights del 09-12 dicembre 2024

L’EMA ha pubblicato le raccomandazioni adottate nella riunione del 9-12 dicembre dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP).

Fra le azioni più significative si segnalano le raccomandazioni per l’approvazione di diciassette nuovi farmaci, l’estensione delle indicazioni terapeutiche per otto farmaci e alcuni provvedimenti conseguenti al riesame delle documentazioni di alcuni altri farmaci.
In particolare, il CHMP ha raccomandato l’approvazione dei sottonotati prodotti:

• il farmaco orfano Andembry (garadacimab), per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario;
• il farmaco orfano Beyonttra (acoramidis), per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild-type o variante in pazienti adulti affetti da cardiomiopatia;
• Kavigale (sipavibart), un anticorpo monoclonale destinato alla prevenzione della COVID-19 nelle persone immunocompromesse di età pari o superiore a 12 anni;
• Kostaive (zapomeran), un vaccino a mRNA autoamplificante destinato alla prevenzione della COVID-19 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni;
• Nemluvio (nemolizumab) per il trattamento della dermatite atopica e della prurigine nodularis;
• il farmaco orfano Rytelo (imetelstat) per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio;
• il farmaco orfano Seladelpar Gilead* (seladelpar lisina diidrato), supportato attraverso il programma Priority Medicines (PRIME) dell'EMA e raccomandato sotto condizioni per il trattamento della colangite biliare primitiva;
• Welireg (belzutifan),raccomandato sotto condizioni per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e al carcinoma renale a cellule chiare avanzato;
• il farmaco orfano Emcitate* (tiratricol), il primo trattamento per la tireotossicosi periferica in pazienti con sindrome di Allan-Herndon-Dudley;
• Paxneury (guanfacina), per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività nei bambini;
• Tuzulby (metilfenidato cloridrato), per il trattamento di bambini con disturbo da deficit di attenzione e iperattività;
• il medicinale biosimilare Avtozma (tocilizumab), per il trattamento dell'artrite reumatoide, dell'artrite idiopatica giovanile sistemica, dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare, dell'arterite a cellule giganti, della sindrome da rilascio di citochine grave o pericolosa per la vita indotta da cellule CAR-T e del COVID-19;
• il medicinale biosimilare Eydenzelt (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all'età, della compromissione della vista dovuta a edema maculare secondario all'occlusione della vena retinica, della compromissione della vista dovuta a edema maculare diabetico e della compromissione della vista dovuta alla neovascolarizzazione coroideale miopica;
• il medicinale biosimilare Osenvelt (denosumab), per la prevenzione delle complicanze ossee negli adulti con carcinoma osseo avanzato che coinvolge l'osso e per il trattamento di adulti e adolescenti scheletricamente maturi con tumore osseo a cellule giganti;
• il medicinale biosimilare Stoboclo (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi nelle donne in menopausa, della perdita ossea legata all'ablazione ormonale negli uomini ad aumentato rischio di fratture e della perdita ossea associata al trattamento a lungo termine con glucocorticoidi sistemici;
• il medicinale biosimilare Yesintek (ustekinumab), per il trattamento di adulti e bambini con psoriasi a placche e adulti con artrite psoriasica o morbo di Crohn;
• il medicinale biosimilare Zefylti (filgrastim), per il trattamento della neutropenia e la mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico.

Il CHMP ha raccomandato l'estensione dell'indicazione terapeutica per Ofev (per il trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive nei bambini e negli adolescenti a partire dai sei anni di età), il farmaco orfano Blincyto, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys e Vocabria.
I richiedenti per Cinainu e per il farmaco orfano Kizfizo hanno chiesto un riesame del parere dell'EMA del novembre 2024 di non rilasciare un’autorizzazione all’immissione in commercio.
Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Keytruda ha chiesto un riesame del parere dell'EMA del novembre 2024.
Una volta ricevuti i motivi di tali richieste, l'Agenzia riesaminerà i suoi pareri ed emetterà raccomandazioni finali.
A seguito della raccomandazione per l'approvazione di Kavigale, la Task Force di Emergenza (ETF) dell'EMA ha emesso una dichiarazione aggiornata sulla perdita di attività degli anticorpi monoclonali anti-proteina spike a causa delle varianti emergenti di SARS-CoV-2 e raccomanda agli operatori sanitari di verificare l'attuale situazione epidemiologica nella loro regione.
I dati di uno studio recente hanno dimostrato che l'Alofisel (darvadstrocel), un medicinale usato per trattare le fistole anali complesse negli adulti con malattia di Crohn, non funziona abbastanza bene. Poiché la ditta che commercializza Alofisel ha ritenuto che non fosse possibile fornire ulteriori dati sull'efficacia del medicinale come previsto dall'EMA, ha deciso di ritirare il medicinale dal mercato dell'UE.
Il CHMP , in merito alla richiesta di estensione dell'uso di Mounjaro (tirzepatide) al trattamento dell'apnea ostruttiva del sonno (OSA) negli adulti con obesità, ha ritenuto che l'uso di Mounjaro in questo gruppo di persone sia già coperto dall’indicazione approvata per la gestione del peso e che non sia necessaria un’indicazione separata per il trattamento dell'OSA da moderata a grave negli adulti con obesità.

Per maggiori informazioni:

Agenda of the CHMP meeting 9-12 December 2024

First medicine to treat rare genetic disorder causing cysts and tumours

First treatment for peripheral thyrotoxicosis in patients with Allan-Herndon-Dudley syndrome

Fonte: www.ema.europa.eu

Ugo Caroselli

farmacista, redazione SifoWeb