CHMP: meeting highlights del 22-25 aprile 2025

L’EMA ha pubblicato le raccomandazioni adottate nella riunione del 22-25 aprile dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP)

Fra le azioni più significative si segnalano le raccomandazioni per l’approvazione di sedici nuovi farmaci, l’estensione delle indicazioni terapeutiche per dieci farmaci e alcuni provvedimenti conseguenti al riesame delle documentazioni di alcuni altri farmaci.
In particolare, il CHMP ha raccomandato l’approvazione dei sottonotati prodotti:

• il farmaco orfano Alyftrek (deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor), destinato al trattamento della fibrosi cistica in persone di età pari o superiore a sei anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica;
• il farmaco orfano Attrogy (diflunisal), per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina;
• il farmaco orfano Duvyzat (givinostat), approvato sotto condizioni per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti a partire dai sei anni di età in grado di camminare;
• il farmaco orfano Sephience (sepiapterina) per il trattamento dell'iperfenilalaninemia negli adulti e nei bambini affetti da fenilchetonuria;
• Tepezza (teprotumumab) per il trattamento di adulti con malattia dell'occhio della tiroide (TED) da moderata a grave, nota anche come malattia dell'occhio di Graves, una rara malattia autoimmune che innesca l'infiammazione dei muscoli, del grasso e di altri tessuti intorno e dietro gli occhi;
• il farmaco orfano Ziihera (zanidatamab), approvato sotto condizioni per il trattamento di adulti affetti da carcinoma delle vie biliari HER2-positivo localmente avanzato o metastatico non resecabile;
• il farmaco orfano Oczyesa (octreotide), destinato al trattamento di adulti affetti da acromegalia;
• il biosimilare Dazublys (trastuzumab), per il trattamento del carcinoma mammario metastatico e precoce;
• i biosimilari Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) e Yaxwer (denosumab), per la prevenzione di eventi scheletrici correlati in adulti con neoplasie maligne avanzate, trattamento di adulti e adolescenti scheletricamente maturi con tumore osseo a cellule giganti;
• i biosimilari Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) e Zadenvi (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi e della perdita ossea.

Il Comitato ha raccomandato l’estensione dell’indicazione per dieci medicinali già autorizzati nell'Unione Europea: Adcetris, Adempas, il farmaco orfano Amvuttra, Calquence, il farmaco orfano Cystadrops, Jivi, Veklury, il farmaco orfano Vyvgart*, Xofluza e Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.
Il titolare dell’autorizzazione all'immissione in commercio di Kisunla (donanemab), un medicinale destinato al trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale, ha chiesto un riesame del parere adottato durante la riunione del comitato del marzo 2025. Una volta ricevuti i motivi della richiesta, il CHMP riesaminerà il suo parere ed emetterà una raccomandazione finale.
È stata ritirata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di Dazluma (troriluzolo cloridrato monoidrato), indicato per il trattamento dell'atassia spinocerebellare di genotipo 3 (SCA3), una malattia cerebrale ereditaria che colpisce la coordinazione e l'equilibrio.
È stata inoltre ritirata una richiesta di estensione dell’indicazione terapeutica di Ngenla (somatrogone) nel trattamento di adulti con deficit dell'ormone della crescita.

Per maggiori informazioni:

Agenda of the CHMP meeting 22-25 April 2025

New treatment against Duchenne muscular dystrophy

First treatment against severe thyroid eye disease

Fonte: www.ema.europa.eu

Ugo Caroselli

farmacista, redazione SifoWeb