PRAC: meeting highlights del 12-15 ottobre 2020

L’EMA ha pubblicato le raccomandazioni adottate nella riunione del 12-15 ottobre 2020 dal Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza (PRAC).

Fra le azioni più significative si segnalano le raccomandazioni per:

• l’approvazione di 10 nuovi farmaci ( quattro dei quali designati come orfani);
• l’estensione delle indicazioni terapeutiche per 10 farmaci (Blincyto, Dupixent, Edistride, Forxiga, Humira, Lacosamide UCB, Opdivo, Recarbrio, Tremfya and Vimpat);
• l'aggiunta di una nuova via di somministrazione (uso intramuscolare) per Plegridy.
• il passaggio del farmaco Desloratadina ratiopharm (desloratadina) a farmaco non soggetto a prescrizione.

I farmaci proposti per l’autorizzazione sono:

• il farmaco orfano Tecartus, nuova terapia a base di cellule T prelevate dal corpo del paziente e geneticamente modificate per esprimere sulla loro superficie il recettore CAR indispensabile per riconoscere l’antigene CD19 presente sulle cellule tumorali così da poterle distruggere. Il farmaco, indicato per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie di linfoma mantellare, viene sviluppato in conformità allo schema “Prime” (iter regolatorio ideato per supportare e accelerare la valutazione di terapie promettenti mirate a bisogni medici insoddisfatti) e per lo stesso è stata proposta un’autorizzazione al commercio condizionata.
• il farmaco orfano Libmeldy (cellule CD34+ autologhe codificanti il gene arilsulfatasi-A), per il trattamento della leucodistrofia metacromatica, malattia rara ereditaria che colpisce il sistema nervoso e causa la perdita progressiva della funzione motoria e delle capacità cognitive e può portare anche alla morte.
• il farmaco orfano Oxlumo (lumasiran) sviluppato in conformità allo schema “Prime” per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo1, una rara malattia ereditaria.
• i nuovi farmaci antivirali Rekambys (rilpivirina) e Vocabria (cabotegravir), da usarsi insieme per il trattamento dell’HIV-1. I due farmaci sono i primi antiretrovirali disponibili in una formulazione iniettabile a lunga durata d’azione.
• il farmaco orfano Fintepla (fenfluramina) per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet.
• il farmaco Leqvio (inclisiran) per il trattamento dell’ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista.
• il farmaco Palforzia (polvere sgrassata di Arachis hypogaea L.) per la desensibilizzazione di bambini ed adoloscenti allergici alle arachidi.
• il farmaco Trixeo Aerosphere (formoterolo / glicopirronio bromuro / budesonide), per il trattamento di mantenimento della broncopneumopatia cronica ostruttiva negli adulti la cui malattia non è adeguatamente controllata.
• il farmaco generico Lenalidomide Mylan (lenalidomide), per il trattamento del mieloma multiplo e del linfoma follicolare.

Il Comitato ha inoltre raccomandato che venga richiesto ai titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali contenenti metformina, utilizzati per il trattamento del diabete, di implementare i test dei medicinali per la presenza di nitrosammine prima che vengano immessi sul mercato.

Si tratta di un passaggio precauzionale per garantire la sicurezza del paziente durante il completamento delle indagini in corso su questi medicinali. Tuttavia l'Ema consiglia ai pazienti nell'UE di continuare a prendere farmaci a base di metformina poiché i rischi derivanti dal mancato trattamento del diabete superano di gran lunga qualsiasi possibile effetto dei bassi livelli di N-nitrosodimetilammina (NDMA) osservati nei test.

 

Per maggiori informazioni:

• New gene therapy to treat rare genetic disorder metachromatic leukodystrophy
• First treatment for rare condition primary hyperoxaluria type 1
• First long-acting injectable antiretroviral therapy for HIV recommended for approval
• First CAR-T cell medicine for mantle cell lymphoma
• Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP): 12-15 October 2020

Ugo Caroselli
Redazione Sifoweb