FDA: approvata sutimlimab-jome per la malattia delle agglutinine fredde
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco sutimlimab-jome per la malattia delle agglutinine fredde.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il trattamento con sutimlimab-jome per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi in pazienti adulti affetti da malattia delle agglutinine fredde (CAD). Sutimlimab è il primo e unico trattamento approvato per le persone con CAD e funziona inibendo la distruzione dei globuli rossi.
La malattia delle agglutinine fredde (CAD) è una rara forma di anemia emolitica autoimmune causata da anticorpi chiamati agglutinine fredde, che si legano alla superficie dei globuli rossi. Questo avvia un processo che induce il sistema immunitario del corpo ad attaccare erroneamente i globuli rossi sani e causare la loro rottura (emolisi). Poiché i globuli rossi hanno il compito vitale di trasportare l'ossigeno in tutto il corpo, i pazienti con CAD possono sperimentare una grave anemia, che può provocare stanchezza, debolezza, mancanza di respiro, sensazione di testa leggera, dolore al petto, battito cardiaco irregolare e altre potenziali complicazioni.
Sutimlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire e inibire selettivamente il componente C1s nella via classica del complemento, un sistema di proteine plasmatiche che fa parte del sistema immunitario innato. Bloccando C1s, sutimlimab inibisce l'attivazione della via classica del complemento nel sistema immunitario e inibisce l'emolisi attivata da C1 nella CAD per prevenire la distruzione anomala dei globuli rossi sani. Sutimlimab non inibisce la via della lectina e la via alternativa del complemento. Sutimlimab è somministrato per via endovenosa.
L'approvazione di sutimlimab negli Stati Uniti è basata sui risultati positivi ottenuti dallo studio registrativo di Fase III, a braccio singolo e in aperto, a 26 settimane, in pazienti con CAD (n=24) che hanno una storia recente di trasfusione di sangue, noto anche come studio CARDINAL.
Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nel 10% o più dei pazienti sono state infezioni del tratto respiratorio, infezioni virali, diarrea, dispepsia, tosse, artralgia, artrite ed edema periferico. In una bassa percentuale di pazienti che hanno ricevuto sutimlimab sono state riportate reazioni avverse gravi. Queste reazioni avverse gravi erano sepsi streptococcica e infezione della ferita da stafilococco, artralgia e infezione del tratto respiratorio. Nessuna delle reazioni avverse ha portato all'interruzione del trattamento con sutimlimab nello studio. Le interruzioni del dosaggio a causa di una reazione avversa si sono verificate in meno di un quinto dei pazienti trattati con sutimlimab.
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
Redazione SIFOweb