Sindrome CHAPLE: Fda approva pozelimab
Fda ha approvato pozelimab come primo trattamento per adulti e bambini di almeno 1 anno di età affetti da enteropatia proteica disperdente con deficit di CD55.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato pozelimab come primo trattamento per adulti e bambini di almeno 1 anno di età affetti da enteropatia proteica disperdente con deficit di CD55, una malattia ultra rara del sistema immunitario nella quale il farmaco inibitore del complemento ha ridotto i ricoveri ospedalieri e le trasfusioni di albumina.
Conosciuta anche come malattia CHAPLE (CD55 deficiency with hyper-activation of complement, angiopathic thrombosis, and severe protein-losing enteropathy), l'enteropatia con perdita di proteine da deficit di CD55 è una malattia ereditaria caratterizzata da mutazioni del gene CD55, regolatore del complemento, che fa sì che il sistema del complemento attacchi le cellule dei pazienti. In tutto il mondo sono stati diagnosticati solo 100 casi e meno di 10 negli Stati Uniti.
La malattia è accompagnata da un'ampia gamma di sintomi, che vanno dagli effetti gastrointestinali (dolore addominale, nausea e vomito, diarrea) alla crescita ridotta o all'edema periferico o facciale. I pazienti sono anche a rischio di occlusioni vascolari trombotiche potenzialmente pericolose per la vita.
Pozelimab, un anticorpo monoclonale completamente umano sviluppato dalla compagnia Regeneron Pharmaceuticals, è progettato per colpire e bloccare il fattore C5 del complemento, una proteina coinvolta nella sua attivazione.
Redazione SIFOweb