SMA: risdiplam approvato in Europa per bambini di età inferiore ai 2 mesi
La CE ha approvato l’estensione di indicazione del farmaco risdiplam per bambini con meno di due mesi di vita, con diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, oppure aventi da una a 4 copie del gene SMN2.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sull’analisi ad interim dello studio RAINBOWFISH, comprendente sei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazione dello studio. Di questi, il 100% (6/6) era in grado di stare seduto dopo un anno di trattamento con risdiplam, il 67% (4/6) di stare in piedi e il 50% (3/6) di camminare autonomamente. Tutti i bambini erano in vita a 12 mesi senza ventilazione permanente. I dati dello studio RAINBOWFISH evidenziano che il profilo di sicurezza di risdiplam nei bambini pre-sintomatici è in linea con quello osservato negli studi precedenti su pazienti sintomatici affetti da SMA. Le reazioni avverse più comuni sono state febbre, diarrea, eruzione cutanea, infezione delle alte vie respiratorie (tra cui rinofaringite, rinite), infezione delle basse vie respiratorie (tra cui polmonite, bronchite), stipsi, vomito e tosse.
Risdiplam è stato inizialmente approvato in Europa a marzo 2021 per il trattamento di pazienti di età uguale o superiore a due mesi. L’approvazione si è basata sui dati degli studi clinici registrativi SUNFISH e FIREFISH.
Attualmente, nello studio di Fase II/III MANATEE, Roche sta studiando risdiplam in associazione a una molecola anti-miostatina, sempre per il trattamento della SMA.
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
Redazione Sifoweb