Anemia falciforme: FDA approva due terapie geniche
FDA ha approvato due terapie geniche per l’anemia falciforme: exagamglogene autotemcel e lovotibeglogene autotemcel.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato in contemporanea ben due terapie geniche per l’anemia falciforme: exagamglogene autotemcel (anche nota come exa-cel o CTX001, nome commerciale Casgevy) sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics - prima approvazione in assoluto di un farmaco basato su CRISPR negli Stati Uniti - e lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, nome commerciale Lyfgenia), terapia genica lentivirale sviluppata da bluebird bio. Entrambe sono state approvate lo scorso 8 dicembre, con indicazione di trattamento per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che manifestano attacchi dolorosi associati alla malattia. Sono due le opzioni ora a disposizione dei pazienti oltreoceano che rispondono ai requisiti di trattamento.
Fonte: www.osservatorioterapieavanzate.it
Redazione SifoWeb