FDA approva la prima terapia a base di cellule T per un tumore solido
La FDA ha approvato lifileucel, la prima terapia cellulare a base di linfociti T infiltrati il tumore (Tumor Infiltrating Lymphocytes, TIL).
Lifileucel (nome commerciale AMTAGVI™) è una terapia cellulare autologa indicata per pazienti affetti da melanoma metastatico o non asportabile chirurgicamente, precedentemente trattati con un anticorpo anti-PD-1 e un inibitore di BRAF, con o senza inibitore di MEK.
Il melanoma è un tumore che, solo in Italia, conta quasi 13 mila nuove diagnosi e 2.500 morti ogni anno ed è tra i più frequenti nelle fasce d’età sotto i 50 anni, in entrambi i sessi. Attualmente, si punta sulla prevenzione di questa forma tumorale, suggerendo di utilizzare prodotti per riparare la pelle dai raggi UV (specie nel periodo estivo quando giunge il tempo delle vacanze). Tuttavia, mentre la chirurgia continua a rimanere l’approccio di riferimento per i melanomi localizzati e allo stadio iniziale, negli scorsi anni ad aver subito un cambiamento epocale sono stati i programmi terapeutici per le persone con malattia avanzata - circa il 5% di tutti i pazienti che ricevono una diagnosi di melanoma. Nel caso in cui il tumore si sia diffuso sulla pelle, la chirurgia può essere abbinata ai farmaci inibitori dei checkpoint immunologici e alle cosiddette terapie target (tra cui vemurafenib, dabrafenib o trametinib); inoltre, circa la metà dei pazienti con melanoma della cute presenta la mutazione V600 del gene BRAF in base alla quale è possibile somministrare varie combinazioni di farmaci che prolungano la sopravvivenza dei malati. Farmaci immunoterapici come ipilimumab, pembrolizumab e nivolumab, insieme alle terapie mirate hanno contributo a estendere significativamente la sopravvivenza dei pazienti affetti da melanoma metastatico. Ciononostante, una parte di essi ancora va incontro a recidive che neppure la chemioterapia o la terapia radiante riescono a sconfiggere.
Il fattore chiave per l’approvazione è stato il tasso di risposte alla terapia: nel caso del trattamento a base di TIL le risposte si sono rivelate profonde e durature, con un solido profilo di sicurezza. Nel 31,5% dei casi lifileucel ha suscitato nei pazienti una risposta obiettiva secondo i criteri di valutazione RECIST v.1.1 usati per i tumori solidi e il 43,5% delle risposte ha avuto una durata superiore a 12 mesi. In aggiunta, come fanno notare gli autori, è stato creato un pool di supporto all’efficacia costituito da un totale di 153 pazienti - comprensivi di quelli delle coorti di studio 2 e 4 - che ha raggiunto un’efficacia del 31,4% (col 54,2% delle risposte di durata superiore a 12 mesi).
L’approvazione di lifileucel si basa sul tasso di risposta al trattamento ma, affinché essa possa essere mantenuta, bisognerà attendere i risultati di uno studio clinico di conferma. Nel frattempo, Iovance ha avviato TILVANCE-301, un trial di Fase III per la valutazione del farmaco in prima linea contro il melanoma e in combinazione con pembrolizumab.
Fonte: www.osservatorioterapieavanzate.it
Redazione SIFOweb