Atrofia muscolare spinale: AIFA approva onasemnogene abeparvovec

Dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q.

Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 64 del 16/03/2024, a partire dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:

• trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
  • con diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio dei sintomi nei primi 6 mesi di vita, oppure
  • con diagnosi di SMA 5q (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2).

Si specifica infine che, a partire dal 17/03/2024, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Determina 46/2024 - Zolgensma

Fonte: www.aifa.gov.it

Redazione SIFOweb