EPN: la Commissione Europea approva crovalimab
La Commissione Europea ha approvato l’uso di crovalimab in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg) affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), a prescindere che siano o non siano stati precedentemente trattati con inibitori della proteina C5.
La EPN è una malattia ematologica rara e potenzialmente fatale a causa della quale i globuli rossi vengono distrutti dal sistema del complemento, con la conseguente comparsa di sintomi quali anemia, affaticamento e coaguli di sangue e con la potenziale insorgenza di malattie renali.
Crovalimab (nome commerciale PiaSky) è il primo trattamento sottocutaneo con somministrazione mensile disponibile per la EPN nell’Unione Europea, con la possibilità di auto-somministrazione (previa adeguata formazione).
Esso fornisce un’opzione alternativa agli attuali inibitori della proteina C5 (che richiedono periodiche infusioni endovenose), promuovendo l'inibizione del complemento attraverso la sua innovativa tecnologia di riciclaggio, che permette la somministrazione sottocutanea mensile consentendo al medicinale di legarsi e di inibire più volte la proteina C5 e di agire più a lungo nell’organismo, nonostante il piccolo volume del medicinale.
L’approvazione del farmaco si basa sui risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, condotto su persone affette da EPN che non erano state precedentemente trattate con inibitori di C5. Lo studio ha dimostrato che crovalimab, somministrato sotto forma di iniezione sottocute mensilmente, ha ottenuto il controllo della malattia ed è stato ben tollerato. Il farmaco si è dimostrato non inferiore – e con sicurezza paragonabile – a eculizumab (un inibitore di C5 attuale standard di cura per la EPN) somministrato per via endovenosa ogni due settimane.
Il tasso di eventi avversi nelle persone trattate con crovalimab è stato simile a quello riscontrato nei pazienti che hanno ricevuto eculizumab.
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
Redazione SIFOweb