Anemia falciforme: EMA raccomanda la sospensione del farmaco voxelotor
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA ha raccomandato di sospendere l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco voxelotor per l'anemia falciforme; misura presa come precauzione mentre è in corso una revisione dei dati emergenti.
Oxbryta (voxelotor) è un farmaco utilizzato per il trattamento dell'anemia emolitica (eccessiva degradazione dei globuli rossi) nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme.
La raccomandazione fa seguito ai dati di sicurezza emergenti da due studi basati su registri, che indicano una maggiore incidenza di crisi vaso-occlusive (VOC) nei pazienti durante il trattamento con Oxbryta rispetto a quanto accadeva prima di iniziare il farmaco.
Questi nuovi dati sulla sicurezza sono emersi mentre l'Ema stava già esaminando i benefici e i rischi del farmaco nell'ambito di una revisione in corso avviata a luglio 2024 in risposta all'aumento del numero di decessi osservato in precedenti studi clinici.
In questo contesto, il CHMP ha ritenuto che, nel complesso, questi dati sollevino una serie di preoccupazioni sulla sicurezza di Oxbryta ed a causa delle crescenti incertezze ha quindi raccomandato di sospendere l'autorizzazione, la commercializzazione e la fornitura del farmaco fino a quando tutti i dati disponibili non saranno stati valutati nell'ambito della revisione in corso.
Parallelamente, l'azienda che commercializza Oxbryta ha deciso di ritirare e richiamare il farmaco da tutti i Paesi in cui è disponibile e di interrompere gli studi clinici in corso, l'uso compassionevole e i programmi di accesso anticipato.
La raccomandazione dell'EMA sarà trasmessa alla Commissione europea, che emetterà una decisione giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell'UE. L'EMA continuerà la sua revisione di Oxbryta ed emetterà una raccomandazione finale a tempo debito.
Fonte: www.ema.europa.eu
Redazione SifoWeb