Miastenia gravis: AIFA autorizza la rimborsabilità di ravulizumab
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco ravulizumab per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e ad un grave indebolimento. In Italia si stimano circa 17.000 persone affette dalla patologia.
La decisione dell’AIFA di autorizzare la rimborsabilità di ravulizumab per la gMG fa seguito all’approvazione del farmaco da parte della Commissione Europea nel settembre 2022, a sua volta basata sui risultati dello studio clinico di Fase III CHAMPION-MG, pubblicati online sulla rivista NEJM Evidence. Nella sperimentazione, ravulizumab, inibitore della proteina C5 del sistema del complemento, si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione del punteggio totale della scala Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL), indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane.
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
Redazione SifoWeb