Emofilia: CE approva marstacimab
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco marstacimab per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII o da emofilia B grave senza inibitori del fattore IX, di età pari o superiore a 12 anni e con peso corporeo di almeno 35 kg.
L'emofilia è una malattia genetica rara del sangue causata da una carenza di proteine note come fattori della coagulazione (fattore VIII nell'emofilia A e fattore IX nell'emofilia B) che compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente.
Nonostante i recenti progressi compiuti nel trattamento dell’emofilia, molte persone che vivono con questa malattia continuano a sperimentare episodi emorragici e devono gestire la loro condizione con frequenti infusioni terapeutiche endovenose.
Marstacimab (nome commerciale Hympavzi) è un inibitore di TFPI (Tissue factor pathway inhibitor) e viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana, tramite un’apposita penna pre-riempita.
L'approvazione di marstacimab da parte della CE si basa sui risultati dello studio pivotale di Fase III BASIS, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B grave senza inibitori. Nello studio, marstacimab ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per i sanguinamenti trattati del 35% durante il periodo di trattamento attivo di 12 mesi, dimostrando la non inferiorità e la superiorità rispetto alla profilassi di routine (RP) con FVIII o FIX, somministrati come parte della normale terapia nel corso di un precedente periodo di osservazione di 6 mesi. Il profilo di sicurezza del farmaco è apparso coerente con quello emerso dalle precedenti sperimentazioni, e gli eventi avversi più comunemente riportati nello studio sono stati reazioni nel sito di iniezione, mal di testa, prurito e ipertensione.
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
Redazione SifoWeb